Клеткаларды жасарту терапиясының клиникалық сынақтары басталды
Эпигенетикалық жасарту технологиясы алғаш рет жануарларда сәтті сынақтан өткеннен кейін, енді адамдарға арналған клиникалық зерттеулерге көшуде. Жаңа ER-100 препараты торлы қабық жасушаларының қызметін қалпына келтіруге және жасқа байланысты көз ауруларын емдеуге жол ашуы мүмкін.
Salus
Қартаю жасушаларын «қайта іске қосу» арқылы жасарту идеясы ғылыми фантастикадан нақты медицинаға ауысып келеді. Америкалық биотехнологиялық Life Biosciences компаниясы жасушаларды ішінара эпигенетикалық қайта бағдарламалау негізіндегі ER-100 препаратымен клиникалық сынақтар өткізуге рұқсат алды. Бұл жасушаларды жас күйіне қайтаруға қабілетті технология алғаш рет адамдарда сыналмақ.
Қартаю механизмдері мен эпигенетика
Қартаю дәстүрлі түрде ағзаның қызметі төмендеп, созылмалы аурулардың дамуына әкелетін сөзсіз процесс деп саналады. Қазіргі зерттеулер бұл процесте ДНҚ-ның зақымдануымен қатар, гендердің қосылып-өшірілу жүйесінің қайта құрылуына байланысты эпигенетикалық өзгерістердің де маңызды рөл атқаратынын көрсетеді. Уақыт өте келе бұл өзгерістер жиналып, жасушалардың жұмысын бұзып, олардың қалпына келу қабілетін төмендетеді.
Яманаки факторларының ашылуы
2006 жылы төрт ген — Oct4, Sox2, Klf4 және c-Myc (OSKM) — жетілген жасушаларды эмбриональды күйге ұқсас жағдайға қайта бағдарламалай алатыны анықталды. Кейінірек осы факторлардың тек бір бөлігін уақытша белсендіру және олардың экспрессиясын бақылау арқылы жасушаны жасартуға болатыны, бірақ оны дің жасушасына айналдырмайтыны белгілі болды. Бұл тәсіл эпигенетикалық қайта бағдарламалау деп аталды. Алайда c-Myc қолдану қатерлі ісік қаупін арттырады, сондықтан қазіргі зерттеулерде тек OSK комбинациясы пайдаланылады.
Жануарларға жасалған тәжірибелер
2020 жылы Гарвард медицина мектебінде OSK факторларының тышқандардың көз торы нейрондарында экспрессиясы жас эпигенетикалық үлгілерді қалпына келтіре алатыны көрсетілді. Нәтижесінде кеміргіштердің зақымданған аксондары қалпына келіп, көру қабілеті жақсарды. Бұл ересек сүтқоректілердің тіндері «жас күйі» туралы ақпаратты сақтап, оған қайта орала алатынын дәлелдеген алғашқы зерттеулердің бірі болды.
ER-100 терапиясының дамуы мен мәні
Осы білім негізінде ER-100 генотерапиясы жасалды, ол көз торы жасушаларына OSK факторларын уақытша белсендіру жөнінде нұсқаулар жеткізеді. Толық қайта бағдарламалаудан айырмашылығы, бұл ішінара тәсіл жасушаның эпигенетикалық баптауларын қалпына келтіріп, оны жас күйіне қайтарады.
Алдыңғы зерттеулер мен болашағы
Бұған дейін мұндай тәжірибелер тышқандарда, приматтарда және зертханалық модельдерде жүргізілген. Кейбір компаниялар бұл әдісті жануарлардың жасқа байланысты өзгерістеріне қарсы қолдануды жоспарлап, кейін адамдарда сынауды көздеді. Алайда клиникалық сынақтарға алғаш Life Biosciences рұқсат алды. 2026 жылдың 2 ақпанында компания АҚШ-тың FDA реттеушісінен адамдардағы көз торы ауруларын емдеуге арналған алғашқы клиникалық сынақтарға рұқсат алғанын жариялады. Бұл аурулар көзден миға визуалды ақпарат жеткізетін ганглиозды жасушалардың өлімімен байланысты. Мұндай жасушалар іс жүзінде қалпына келмейді, сондықтан олардың зақымдануы көбіне соқырлыққа әкеледі.
Клиникалық сынақтардың маңызы
Егер ішінара қайта бағдарламалау технологиясы осы жасушалардың қызметін қалпына келтіре алса, бұл глаукома мен көздің басқа да нейродегенеративті ауруларын емдеуде маңызды қадам болмақ. Жануарларға жасалған алғашқы тәжірибелер OSK факторларын белсендіру жасушалардың жас эпигенетикалық күйін қалпына келтіретінін көрсетті. Бұл қартаю тек қайтымсыз зақымданудың нәтижесі емес, сонымен қатар эпигенетикалық бағдарламаның бұзылуынан туындайтынын, оны теориялық тұрғыда қалпына келтіруге болатынын дәлелдейді.
Қауіпсіздік және келесі қадамдар
ER-100 препаратының алғашқы клиникалық сынақтары ең алдымен терапияның қауіпсіздігін бағалауға бағытталады, себебі әдістің өзі онкологиялық аурулар қаупімен байланысты. Егер нәтижелер сәтті болса, бұл технология аурулардың белгілерін ғана емес, жасушалар мен тіндердің жас күйін қалпына келтіретін жаңа дәрі-дәрмектер класын жасауға жол ашуы мүмкін.
Эпигенетикалық жасартудың болашағы
Толыққанды «қартаюға қарсы дәрі» пайда болғанға дейін әлі уақыт бар, бірақ адамдарға жүргізілетін сынақтардың басталуы эпигенетикалық жасарту идеялары біртіндеп зертханадан шығып, нақты клиникалық тәжірибеге еніп жатқанын көрсетеді.
